Препарат биотеха UniQure для лечения гемофилии В получил статус принципиально нового

Европейские регуляторы присвоили препарату генной терапии AMT-060 для лечения гемофилии В голландской биотехнологической компании UniQure статус принципиально нового лекарственного средства, сообщает Pharma Times.

Такое решение регуляторы приняли на основании данных I/II фазы клинического исследования, согласно которым у пациентов, прошедших терапию AMT-060, практически прекратились случаи спонтанного кровотечения, а также наблюдалось клинически значимое увеличение активности FIX и снижение зависимости от профилактики рекомбинантными FIX.

Терапия оказалась хорошо переносимой и не вызвала серьезных побочных эффектов.

Ранее FDA также присвоило препарату статус принципиально нового лекарственного средства.