FDA одобрило препарат Endari для лечения серповидноклеточной анемии

Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (U.S. Food and Drug Administration — FDA) одобрило Endari (L-глутамин) для уменьшения выраженности тяжелых осложнений, связанных с серповидноклеточной анемией у пациентов в возрасте 5 лет и старше.

До сих пор единственным одобренным лекарством для терапии серповидноклеточной анемии была гидроксимочевина и за почти 20 лет ведения этого генетического заболевания крови Endari стал вторым одобренным препаратом для лечения данной патологии.

Безопасность и эффективность лекарственного средства Endari изучена в ходе клинического исследования при участии пациентов в возрасте 5–58 лет с серповидноклеточной анемией и столкнувшихся с 2 и более вазоокклюзионными кризами (болезненными кризами) в течение 12 мес до начала исследования. Участников рандомизировали на 2 группы: 1-я группа употребляла плацебо, 2-я — получала препарат Endari в течение 48 нед.

Назначение Endari способствовало уменьшению количества визитов в больницу для снятия болевого синдрома парентеральным введением наркотического анальгетика или кеторолака: медиана посещений стационара составила 3 раза против 4 в группе плацебо. Аналогично уменьшилось число госпитализаций (2 против 3) и сократилось количество дней, проведенных в больнице (6,5 против 11). Кроме того, испытуемые, принимавшие L-глутамин, реже сталкивались с острым грудным синдромом (опасное для жизни пациентов осложнение): 8,6% пациентов против 23,1% в контрольной группе.

Побочные эффекты при применении Endari включали запор, тошноту, головную боль, боль в животе, кашель, боль в конечностях, в спине и груди.