Испытания препарата AVXS-101 показали его высокую эффективность

Биотехнологическая компания Alexis Inc. (AVXS, NASDAQ) представила позитивные данные испытания препарата AVXS-101 для пациентов со спинальной мышечной атрофией. Препарат может быть лучше продукта от конкурентов и обеспечит AveXis хорошие продажи.

Препарат AVXS-101 предназначен для терапии больных с инфантильной спинальной мышечной атрофией. У детей, родившихся с этим заболеванием, есть только 1 из 4 шансов прожить первые 13,6 месяцев без искусственной вентиляции легких. Но применение препарата AVXS-101 от AveXis в испытаниях повысило до 100% шансы ребенка достичь 13,6 месяцев без необходимости использовать искусственную вентиляцию легких. При последнем наблюдении большинство пациентов, получавших низкие и высокие дозы AVXS-101, достигли 20,2 месяцев и 30,8 месяцев без использования искусственной вентиляции легких. Основными конкурентами в этой сфере являются компании Ionis Pharmaceuticals Inc. (IONS, NASDAQ) и Biogen Inc. (BIIB, NASDAQ), которые соответственно разработали и реализуют препарат Spinraza, получивший одобрение в 2016 г.

По динамике продаж Spinraza можно судить о рыночных перспективах препарата от AveXis. Так, по мнению аналитиков, продажи Spinraza могут достичь $2,5 млрд в год. Но так как эффективность Spinraza ниже (согласно данным испытаний), чем показанные в испытаниях результаты AVXS-101, продажи последнего в случае одобрения могут быть ваше и, вероятно, препарат сможет даже потеснить конкурентов. Однако делать поспешные выводы рано до того, как препарат пройдет следующие стадии испытаний и будет утвержден FDA.

Кроме этого, компания AveXis испытывает препарат AVXS-101 для терапии синдрома Ретта и наследственного бокового амиотрофического склероза. Оба заболевания очень редкие, однако могут приводить к летальному исходу, а эффективной терапии пока нет.