FDA присвоило статус ускоренного рассмотрения препарату эмицизумаб

Компания «Рош» (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) объявила о том, что Управление по контролю качества лекарственных средств и продуктов питания США (FDA) приняло к рассмотрению заявку, поданную на регистрацию нового биологического препарата (Biologics License Application, BLA) эмицизумаб в лекарственной форме «для подкожного введения». Частота профилактической терапии препаратом эмицизумаб у пациентов с ингибиторной формой гемофилии А составляет 1 раз в неделю. Заявке был присвоен статус приоритетного рассмотрения. Примерно у 1 из 3 пациентов развиваются ингибиторы к фактору свертывания крови VIII в ответ на стандартную заместительную терапию, что значительно ограничивает терапевтические возможности при лечении гемофилии А, возрастает риск жизнеугрожающих кровотечений, тяжелых рецидивирующих кровоизлияний в суставы (гемартрозов).

У компании «Рош» богатая история в сфере разработки инновационных методов терапии с использованием моноклональных антител для решения наиболее насущных медицинских проблем, – говорит Сандра Хорнинг, главный медицинский директор и глава глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов компании «Рош». – Результаты исследования III фазы с участием взрослых и подростков, а также первые результаты III фазы с участием детей показали, что препарат эмицизумаб обладает значительным клиническим потенциалом, позволяющим помочь пациентам с ингибиторной формой гемофилии А снизить риск развития серьезных кровотечений и кровоизлияний. Мы сотрудничаем с FDA, чтобы как можно скорее сделать новую опцию профилактической терапии доступной для пациентов с ингибиторной формой гемофилии А.

Заявка на регистрацию эмицизумаба основана на результатах исследования III фазы HAVEN 1 с участием взрослых и подростков в возрасте 12 лет и старше, а также на промежуточных результатах исследования III фазы HAVEN 2 с участием детей до 12 лет. Результаты HAVEN 1 были опубликованы в «Медицинском журнале Новой Англии» (NEJM), результаты обоих исследований были представлены на 26-м Конгрессе Международного общества по тромбозу и гемостазу (ISTH) в июле 2017 года.

FDA примет решение об одобрении препарата эмицизумаб до 23 февраля 2018 года. Право на приоритетное рассмотрение предоставляется препаратам, которые, по мнению Управления, способны обеспечить значительные улучшения в отношении безопасности и эффективности при лечении, профилактике или диагностике серьезных заболеваний. В сентябре 2015 года FDA предоставило статус «прорыв в терапии» препарату эмицизумаб для применения у взрослых и подростков с ингибиторной формой гемофилии А. Данный статус призван ускорить процесс рассмотрения заявки на регистрацию новых препаратов, показанных для лечения серьезных заболеваний. Подобная процедура возможна лишь при наличии предварительных доказательств того, что препарат способен обеспечить существенное улучшение клинического течения и прогноза заболевания по сравнению с существующими методами лечения.

Результаты исследований HAVEN 1 и HAVEN 2 были также представлены на ускоренное рассмотрение в Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) для последующей регистрации. В настоящее время проводятся и другие клинические исследования по оценке эффективности и безопасности применения препарата эмицизумаб у пациентов с гемофилией А, также активно изучаются схемы дозирования с меньшей частотой введения.