Экспериментальный препарат selumetinib получил орфанный статус

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) наделило орфанным статусом экспериментальный селуметиниб (selumetinib), проверяемый в лечении нейрофиброматоза I типа (NF1), или болезни Реклингхаузена, — аутосомно-доминантного заболевания, связанного с дефектами гена нейрофибромина 1 и приводящего к появлению нейрофибром (доброкачественных опухолей, развивающихся из оболочек нервов).

Селуметиниб — ингибитор киназы митоген-активируемой протеинкиназы (MEK) типа 1/2 как критического компонента сигнального пути RAS/RAF/MEK/ERK, отвечающего за опухолевый рост, — лицензирован «АстраЗенека» (AstraZeneca) у «Эрей байофарма» (Array BioPharma) и изучается совместно с «Мерк и Ко» (Merck & Co.), с которой в июле 2017 года было заключено масштабное онкологическое соглашение. Молекула параллельно проходит тестирование на дифференцированном раке щитовидной железы. А вот с местнораспространенным или метастазирующим немелкоклеточным раком легких с мутировавшим геном KRAS селуметиниб не справился.