Биотехнологии позволят остановить болезни в самом их начале

На международном конгрессе CRISPR-2018, который проходил в новосибирском Академгородке, 250 делегатов из 11 стран мира обсудили широкий спектр самых актуальных направлений современной молекулярной микробиологии, клеточных технологий и изучение генов и геномов самого широкого спектра модельных объектов, от бактерий до человека.

Место проведения Конгресса выбрано не случайно, ведь Россия стала одной из немногих стран в мире, в которой широко изучаются подходы, основанные на генных и клеточных технологиях и в недалеком будущем, планируется применять эти подходы в фармацевтике и медицине.

По данным ВОЗ, ежегодно в мире от рака умирает более 8 миллионов человек. От сердечно-сосудистых заболеваний — около 18 миллионов, сахарного диабета — почти 4 миллиона. Чтобы победить эти заболевания, необходимо вмешаться в молекулярную основу патологического процесса. И если «отредактировать» отдельные фрагменты ДНК, болезнь не разовьется. Расшифровка генома человека в начале ХХ века открыла перед наукой именно такие перспективы.

«Геномное редактирование — самое современное направление в биологии, медицине, сельском хозяйстве. Биология развивается сейчас наиболее динамично, главные открытия происходят там, и именно они определяют наше будущее», — уверен научный руководитель Института химической биологии и фундаментальной медицины Сибирского отделения РАН академик В.В. Власов.

Ещё одним перспективным направлением современной медицины является регенеративная медицина. Это отрасль, развивающаяся на стыке биологических и медицинских наук, основной задачей которой является применение клеточных и генотерапевтических продуктов для запуска направленной регенерации тканей и восстановления утраченных в результате развития болезней функций. Одной из самых сложных задач, стоящих перед разработчиками и производителями биомедицинских клеточных продуктов (БМКП) является создание производственных мощностей, отвечающих всем необходимым стандартам. Этот этап является очень длительным, трудоёмким и высокозатратным, кроме того, в связи с существенным отличиями БМКП от привычных лекарственных средств, рентабельность производства может быть очень невысокой. Решением проблемы может стать использование контрактных производственных площадок, которые готовы предоставить разработчикам как свои производственные мощности, так и компетенции сотрудников, специализирующихся именно на разработке дизайна производственного процесса и его внедрения.

В России подобными компетенциями обладает биотехнопарк «ГЕНЕРИУМ», расположенный во Владимирской области. Являясь ведущим производителем биотехнологических лекарственных средств, компания работает «на опережение» и создаёт внутри холдинга компетенции по разработке и внедрению БМКП. В настоящий момент компания предлагает свои возможности в качестве контрактного производства.

«Быть пионерами в отрасли всегда непросто, но мы понимаем, что промышленных площадок, оснащенных на мировом уровне, чтобы приземлять технологии клеточной и генной терапии, в России далеко недостаточно. С 2014 года на территории нашего биотехнопарка функционирует первый российский центр по разработке и внедрению клеточных препаратов. От промышленного выпуска нас отделяет несовершенство российского правового поля, которое еще не отвечает современным требованиям. Существующие сегодня во Владимирской области производственные мощности уже позволяют обеспечить аутологичными БМКП более 2 000 пациентов и аллогенными БМКП более 10 000 пациентов», — отмечает генеральный директор АО «ГЕНЕРИУМ», д.м.н, проф. Д.А. Кудлай.

Использование клеточных технологий и систем направленного редактирования генома предоставляют практической медицине поистине неограниченные возможности, поэтому в России и во всём мире этому предмету уделяют особое внимание.

«Всё это вселяет в нас надежду, что в будущем регенеративная медицина сумеет восстанавливать морфологию и функцию поврежденных тканей не только введением экзогенного генетического или клеточного материала, но и с помощью препаратов, воздействующих на специфические механизмы обновления клеток и тканей в организме больного», — заключил Президент Национального общества регенеративной медицины, академик РАН В.А. Ткачук.