Редактирование генома – одно из самых перспективных направлений биотехнологий

Предполагается, что одной из сфер применения технологии по редактированию генома будет создание передовых препаратов для лечения заболеваний, которые в настоящее время считаются неизлечимыми.

На данном этапе инвестиции в генное редактирование связаны с заметными рисками, так как компании-разработчики технологий много тратят на исследования и вряд ли в ближайшее время принесут большую выгоду акционерам. Необходимы исследования и разработки для вывода технологий на этап масштабного клинического применения.

В частности, Celgene Corp. (CELG, NASDAQ), которая использует наработки Editas Medicine Inc. (EDIT, NASDAQ) для создания терапии некоторых видов опухолей.

Специалисты Editas ведут разработки совместно с Juno Therapeutics, которую в свою очередь приобрела Celgene. Сейчас исследования сосредоточены на том, чтобы улучшить эффективность и безопасность терапии CAR-T. Кроме того, Celgene остается одним из крупнейших акционеров (около 10% акций) разработчика методов генного редактирования CRISPR Therapeutics AG (CRSP, NASDAQ). К началу следующего года CRISPR Therapeutics надеется инициировать клинические исследования фазы I генной терапии, нацеленной на бета-талассемию и серповидно-клеточную анемию.

Основным риском для Celgene является зависимость от одного препарата – Revlimid. Тем не менее, благодаря появлению в портфеле других препаратов, компания остается одним из лидеров отрасли биотеха в США.

Компания Allergan plc (AGN, NYSE) также сотрудничает с Editas Medicine для разработки основанных на CRISPR методов терапии врожденного амавроза Лебера – заболевания глаз, ведущего к слепоте. В октябре компании Allergan планирует подать заявку в FDA на исследование кандидата EDV ED-101.

Allergan уже известна на рынке благодаря препаратам Restasis для лечения синдрома сухого глаза и Lumigan для лечения глаукомы. Кроме того, у компании есть несколько кандидатов на поздних этапах для лечения других заболеваний глаз.

Vertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX, NASDAQ) вместе с CRISPR Therapeutics ведет исследование кандидата CTX001 для терапии бета-талассемии и серповидно-клеточной анемии. Правда, в мае 2018 г. FDA ввело клинический запрет на исследование фазы I, оценивающей CTX001 при лечении серповидно-клеточной анемии. Но, по заявлению CRISPR Therapeutics, у компаний-партнеров «есть четкий путь», чтобы прекратить действие данного запрета.

Сегодня Vertex известна на рынке как монополист лечения муковисцидоза, предлагая сразу три лекарственных препарата от этого генетического заболевания.