В США одобрен препарат для лечения пациентов с наследственной амилоидной полинейропатией

Компания Akcea Therapeutics Inc («Аксиа Терапьютикс Инк») объявила о том, что регулятор США одобрил препарат для лечения редкого генетического заболевания, разработанный совместно с Ionis Pharmaceuticals («Айонис Фармасьютикалз»), сообщает агентство Reuters.

Инъекционный препарат Tegsedi для введения 1 раз в неделю предназначен для лечения пациентов с наследственной амилоидной полинейропатией.

Tegsedi относится к классу препаратов, в которых используется механизм РНК-интерференции, за открытие которого была присуждена Нобелевская премия.

Препарат одобрен в США почти три месяца спустя после его одобрения в Европе.

По итогам одобрения Tegsedi в США Ionis получит поэтапный платеж в размере 50 млн долл. По официальной информации Akcea, компании будут делить выручку с продаж препарата в отношении 60%/40% в пользу Ionis.