Препарат для лечения спинальной мышечной атрофии может быть зарегистрирован в России

«Янссен», подразделение фармацевтической продукции ООО «Джонсон & Джонсон», сообщило о подаче к рассмотрению для дальнейшей регистрации в министерстве здравоохранения Российской Федерации досье на препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).

На данный момент это первый и единственный одобренный Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) и Европейским медицинским агентством (ЕМА) препарат для лечения спинальной мышечной атрофии, наследственного заболевания центральной нервной системы, поражающего детей различного возраста и взрослых и приводящего к тяжелой инвалидизации и смерти.

«Мы рады сообщить о первом большом шаге в нашей работе по оказанию помощи пациентам со спинальной мышечной атрофией в России – подаче к рассмотрению досье на лекарственный препарат. Мы надеемся, что высокая неудовлетворённая терапевтическая потребность, а также орфанный статус заболевания, для терапии которого был разработан данный препарат, позволят рассмотреть досье в сжатые сроки – по установленной процедуре регистрации лекарственных препаратов для лечения редких заболеваний», – комментирует Катерина Погодина, управляющий директор «Янссен» в России и СНГ.

Спинальная мышечная атрофия является самой частой генетической причиной смертности детей, встречается с частотой 1 на 6000 — 1 на 10000 новорожденных. При самом распространенном первом типе заболевания дети, как правило, погибают в возрасте до двух лет. По оценкам экспертов, ежегодно в России может быть зарегистрировано до 300 новых случаев СМА. В настоящее время пациенты со СМА получают только поддерживающую терапию.