Российские пациенты с гемофилией получат возможность доступа к инновационной терапии

7 из 8 типов лекарств (МНН) для лечения гемофилии производятся в России, а в ближайшее время пациентам будет доступно лекарство, заменяющее внутривенные уколы 3 раза в неделю на подкожный укол 1 раз в месяц, об этом было сказано в рамках пресс-конференции, посвященной Всемирному дню гемофилии 17 апреля.

«Наука и производство не стоят на месте. Благодаря слаженной работе Минздрава и Минпромторга в России над программой «7 высокозатратных нозологий» запущено производство и локализация почти всех препаратов, применяемых врачами — 7 из 8 МНН. Причем для 5 МНН налажено производство полного цикла, включая субстанции. Реализуется крупнейший специальный инвестиционный контракт, в рамках которого будет запущено не только производство, но и 10 новых центров по сбору плазмы. А главное, некоторые препараты — это отечественная разработка, что еще недавно было трудно себе представить», — заявил д.м.н., профессор, заведующий отделом гемофилии и других коагулопатий НМИЦ гематологии Владимир Зоренко.

На сегодняшний день основным методом лечения пациентов с гемофилией является восполнение недостающего фактора свертывания крови в крови у пациента путем проведения заместительной терапии концентратами факторов. Благодаря успешной реализации государственной программы «7 ВЗН» все пациенты обеспечиваются необходимыми препаратами за счет федерального бюджета. Лекарственных средств при этом достаточно не только для остановки возникающих у пациентов кровотечений, но и для проведения полноценного профилактического лечения, направленного на предотвращение возникновения спонтанных кровотечений. В настоящее время более 50% пациентов с гемофилией получают профилактическое лечение, благодаря чему существенно снизилась частота развития жизнеугрожающих и фатальных кровотечений, уменьшилась частота формирования деформирующей артропатии, возникающей вследствие рецидивирующих кровоизлияний в крупные суставы — основного проявления данного заболевания. Сегодня пациенты с гемофилией, получающие адекватое лечение, не становятся инвалидами, живут полноценной жизнью, имеют семьи, получают образование, социально интегрированы.

Однако имеются и определенные проблемы. Прежде всего, это проблема венозного доступа у некоторых пациентов. Имея достаточное количество лекарственных препаратов, больные не могут его использовать, так как не могут попасть в вену и ввести лекарство. Учитывая, что стандартная терапия концентратами факторов свертывания крови в профилактическом режиме предполагает внутривенное введение препаратов не реже 2–3 раз в неделю, необходимость обеспечения сосудистого доступа становится очевидной. Некоторые пациенты нуждаются в установке ЦВК или порт-систем.

Одним из осложнений заместительной терапии концентратами факторов свертывания крови является развитие специфических антител к факторам — ингибиторов. Лечение таких пациентов представляет особую проблему: традиционная терапия становится неэффективной. Для остановки кровотечений зачастую требуется госпитализация пациентов, в некоторых случаях возникают сложности с подбором гемостатической терапии при проведении оперативных вмешательств. Единственным эффективным методом, позволяющим элиминировать ингибитор из организма пациента является проведения высокодозной иммунотолерантной терапии с ежедневным введением больших доз концентратов факторов на протяжении нескольких месяцев и/или лет. Эффективность лечения высокая и составляет более 80%.

В настоящее время появляются альтернативные препараты для лечения пациентов с гемофилией с подкожным путем введения. Один из этих препаратов зарегистрирован в России в октябре 2018 года для лечения пациентов с ингибиторной формой гемофилии, — заявила Зав. отделом коагулопатий ФГБУ «НМИЦ гематологии» Минздрава России, д.м.н., гематолог Надежда Зозуля.

Новый вариант лечения, основанный на подкожных инъекциях, уже опробован российскими врачами и показал свою высокую эффективность.

«Для пациентов это звучит невероятно, как по эффективности терапии, так и по качеству жизни. В мире сейчас на таком лечении находятся 2 500 пациентов в 40 странах. Это, в первую очередь, пациенты с ингибиторной формой гемофилии, взрослые с плохим венозным доступом и дети. В России 10 пациентов с ингибиторной гемофилией проходят такое лечение в рамках международного клинического исследования. У одного из пациентов, наблюдающегося в городском центре гемофилии в г. Санкт-Петербурге, с тяжелым клиническим течением заболевания раньше количество спонтанных кровотечений доходило до 17 в месяц. С момента начала использования нового препарата кровотечений не отмечено. Безусловно, мы внимательно следим за ходом использования препарата, но первые результаты обнадеживают», — отметила к.м.н., заведующая городским центром по лечению гемофилии (Санкт-Петербург) Татьяна Андреева.

Особое внимание к новым формам терапии приковано со стороны педиатров. Так, д.м.н., врач-гематолог высшей категории ГБУЗ «Морозовская ДГКБ» Виктор Петров рассказал о возможностях применения препарата у детей с другими формами гемофилии.

«Гемофилия для большинства детей означает ряд жестких ограничений — нельзя ползать, бегать, прыгать. Фактически запрет быть ребенком. Единственная возможность — профилактическое лечение, но это постоянные внутривенные инъекции. Некоторые родители стараются проводить лечение реже, только в случае кровоизлияний, что почти гарантировано наносит непоправимый вред суставам ребенка. Есть отдельный спектр проблем с плохим венозным доступом у детей. В нашей больнице 4 ребенка старше 12 лет получают новое лечение подкожными инъекциями, и пока эффективность очень высокая, и ключевые проблемы лечения гемофилии у детей решаются».

В завершении пресс-конференции президент Всероссийского общества гемофилии Юрий Жулёв подчеркнул:

«Достижения российских врачей, ученых и производителей в области лечения гемофилии в России 14 марта 2019 года отмечены премией Правительства Российской Федерации в области науки и техники. Мы рассчитываем, что в ближайшее время современные технологии и слаженная работа всех звеньев отечественной системы здравоохранения позволит развить достигнутый успех».

Ёмкость российского рынка препаратов для борьбы с гемофилией, по данным аналитической компании DSM Group, в 2018 году составила 1,6 млн упаковок (-16,8% относительно 2017 г.) лекарственных средств на сумму порядка 17,9 млрд рублей (-8,3%). За год средневзвешенная стоимость одной упаковки гемостатического средства при гемофилии выросла на 10,3%, и составила 11 354 рубля.

Основная масса препаратов, предназначенных для терапии гемофилии, являются рецептурными и реализуется преимущественно через государственный сегмент. Всего в 2018 году на российском фармрынке было представлено порядка 20 брендов гемостатических средств при гемофилии от 9 производителей (47 полных наименований).

Лидером среди брендов оказался препарат «Адвейт» производства Baxter с долей на рынке 16,9% в рублях и 20,1% в упаковках. На втором месте расположился отечественный бренд «Октофактор» (13,6% в рублях) компании «Генериум». Замыкает тройку лидеров ещё один российский препарат – «Коагил» с долей 13,6%.

Топ-10 брендов лекарственных препаратов для борьбы с гемофилией в стоимостном выражении, 2018 г.

Рейтинг

Бренд

Производитель

Объём продаж,

млн руб.

Объём продаж,

тыс. упак.

1

Адвейт

Baxter

 3 035,2

 318,0

2

Октофактор

Генериум

 2 444,9

 212,2

3

Коагил

Генериум

 2 434,7

 54,6

4

Фейба

Baxter

 2 304,9

 57,5

5

Вилате

Octapharma

 1 723,5

 95,8

6

Октанат

Octapharma

 1 479,9

 246,0

7

Гемате П

CSL

 733,0

 40,2

8

Бериате

CSL

 636,8

 103,4

9

Иммунат

Baxter

 636,6

 124,0

10

Гемофил

Baxter

 592,6

 114,5