FDA одобрило орфанный препарат для лечения миастенического синдрома Ламберта-Итона

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Ruzurgi (амифампридин, amifampridine), разработанный компанией Jacobus Pharmaceutical, для лечения миастенического синдрома Ламберта-Итона (LEMS) у пациентов в возрасте от 6 до 17 лет. Это первое подобное решение FDA для лечения детей, страдающих от LEMS.

«Как и прежде, мы содействуем разработке и утверждению методов лечения редких заболеваний, особенно у детей», — сказал Билли Данн, доктор медицинских наук, директор Отдела неврологических препаратов в Центре оценки и исследований лекарственных средств FDA (Division of Neurology Products in the FDA’s Center for Drug Evaluation and Research). — Данное решение обеспечит столь необходимый вариант лечения педиатрических пациентов с LEMS, которые страдают от усталости или слабости – симптомов, которые часто могут вызывать большие трудности при осуществлении повседневной деятельности».

LEMS является редким аутоиммунным заболеванием, которое влияет на связь между нервами и мышцами и вызывает слабость и другие симптомы у пациентов. Наиболее частыми побочными эффектами, которые испытывали педиатрические и взрослые пациенты, принимающие Ruzurgi, были ощущение жжения или покалывания (парестезии), боли в животе, расстройство желудка, головокружение и тошнота.

FDA рассматривало заявление Jacobus Pharmaceutical в приоритетном и ускоренном режиме. Ruzurgi также получил обозначение «Препарат для лечения орфанных заболеваний», разработка которых всячески поощряется, а соответствующим компаниям оказывается всеобъемлющая поддержка.