Zolgensma® стала первой одобренной генной терапией для лечения детей со СМА

Швейцарская фармацевтическая компания Novartis объявила о том, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило применение генотерапевтического средства Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec-xioi) для лечения детей в возрасте до 2 лет со спинальной мышечной атрофией (СМА) в наиболее её тяжелей форме. Zolgensma® является первой и единственной генной терапией, одобренной FDA для лечения СМА, включая пациентов, у которых симптомы еще не проявились.

«Диагноз СМА является разрушительным. Дети не могут поднимать голову, сидеть или поворачиваться, испытывают трудности с глотанием и дыханием и нуждаются в 24-часовом уходе, — сказал Джерри Менделл, доктор медицинских наук, главный исследователь Центра генной терапии. — В клиническом исследовании START, которое мы провели с Zolgensma®, все дети были живы в конце исследования, и многие были в состоянии сидеть, кататься, ползать, играть, а некоторые могли ходить. Такой уровень эффективности для генной терапии замечателен и дает беспрецедентную надежду семьям, борющимся с СМА типа 1. У нас уже есть данные за четыре года и мы видим продолжительное действие этой генной терапии».

Одобрение Zolgensma® основано на данных исследования фазы 3 STR1VE и исследования фазы 1 START, в котором оценивались эффективность и безопасность однократного применения препарата внутривенно у пациентов с СМА типа 1. Zolgensma предоставляет организму функционирующую копию пораженного гена в ходе однократной внутривенной инфузионной терапии. Это позволяет остановить прогрессирование заболевания. Результаты исследования показали, что Zolgensma® обеспечивает беспрецедентные показатели выживаемости, никогда ранее не наблюдавшиеся со времени изучения СМА.

«Сегодняшнее одобрение знаменует собой еще одну веху в преображающей силе генной и клеточной терапии для лечения широкого спектра заболеваний, — сказал исполняющий обязанности комиссара FDA Нед Шарплесс. — Потенциал продуктов генной терапии для изменения жизни тех пациентов, которые, возможно, столкнулись с  состоянием жизни на аппаратуре или, что еще хуже, со смертью, дает надежду на будущее. FDA будет и впредь поддерживать прогресс в этой области, помогая ускорить разработку таких продуктов».

Zolgensma® присвоен статус орфанного препарата. Одобрение предоставлено биотехнологической компании AveXis, которую Novartis приобрела в 2018 году.

Согласование ценовой политики применительно к Zolgensma было предметом усиленной заботы Novartis в последние месяцы. Первоначальную цену, доходившую до 5 млн дол., Институт клинических и экономических исследований (Institute for Clinical and Economic Review — ICER) в апреле 2019 г. расценил как чрезмерную. Однако 24 мая, с учетом одобрения FDA и цены при лонче, заявленной Novartis, ICER опубликовал дополнение к своему финальному отчету, отметив, что появление первых результатов исследования III фазы (SPR1NT) и новое ценовое решение компании позволяют утверждать, что препарат соответствует установленному в отчете ценовому коридору (его верхней границы):

  • для достижения обычного целевого показателя стоимости/эффективности (100–150 тыс. дол. за 1 год, приведенный по качеству жизни (QALY), предел цены, основанной на ценности препарата для Zolgensma должен составлять 1,1–1,9 млн дол.;
  • для достижения альтернативного целевого показателя стоимости/эффективности (100–150 тыс. дол. за приобретенный год жизни (life year gained — LYG) цена должна находиться в пределах 1,2–2,1 млн дол.