Орфанная тема – одна из самых сложных в фармацевтике

Именно об этом говорили эксперты отрасли в рамках круглого стола «Рынок орфанных лекарственных препаратов. Перспективы развития в российских реалиях», который стал главным событием пятого дня I Всероссийского Фармпробега. Круглый стол прошел на территории Биотехнопарка «Генериум» во Владимирской области.

Мероприятие открыл пресс-подход, где его участники рассказали о достижениях Владимирской области. «Здесь не только наука и медицина. Здесь есть пространство. Пространство, в которое другие приезжают жить, работать, развиваться, а потом дают мировые достижения, которыми мы можем гордиться», — прокомментировал первый заместитель губернатора Владимирской области Максим Брусенцов.

О достижениях компании и региона рассказал генеральный директор АО «Генериум» Дмитрий Кудлай:

«Сегодня мы входим в ТОП — 5 мировых производителей по орфанным препаратам по ассортименту действующего портфеля. По состоянию на сегодняшний день Владимирская область в лице ГЕНЕРИУМа полностью решила вопрос производства российских препаратов в рамках 7 нозологий, приступив к новому формату 12 нозологий. По самой дорогой разработке в мире для лечения ночной гемоглобинурии и гемолитико-уремическому синдрому, до сих пор была монополия одного американского производителя. С этим вопросом в нашей стране мы справились месяц назад».

«Важно, что исполнительная власть и руководство региона не просто поддерживают этот проект. Есть огромное понимание, что то, что происходит здесь – это реальная возможность снизить гигантские затраты в федеральных и региональных бюджетах. Ведь львиная доля бюджета во всех регионах со стороны здравоохранения — это затраты на орфанные препараты», — отметил председатель Правления Ассоциации фармацевтических производителей Евразийского экономического союза Дмитрий Чагин, который выступил модератором мероприятия.

В рамках круглого стола Дмитрий Кудлай предоставил большой доклад о деятельности «Генериума», лидера по производству орфанных препаратов в России. Эксперт рассказал об основных трендах в сфере орфанных препаратов: «Орфанная тема – одна из самых сложных в фармацевтике. Сам научный поиск масштабирован очень мало, также мало центров компетенций, которые этим занимаются». В докладе были затронуты темы приоритетов национальной лекарственной политики, биомедицинских клеточных продуктов, принципах отнесения заболеваний к орфанных в разных странах. Отдельно внимание было уделено путям внедрения инноваций, определению потребностей пациентов и персонализированной медицины с точки зрения орфанных заболеваний. Также он рассказал, что по прогнозам орфанные препараты составят 55% совокупной стоимости европейского пайплайна до 2022 года, и отметил необходимость льгот со стороны государства для направления редких заболеваний.

Эксперт представил портфель АО «Генериум», в котором 37% занимают редкие заболевания по терапевтическим областям проводимых клинических исследований. Также генеральный директор компании рассказал об особенном пространстве для жизни и работы, созданном для работников АО «Генериум».

О позиции региональной власти и реализации национальных проектов рассказал Максим Брусенцов: «Общая задача национальных целей – увеличить экономику РФ в 2,5 раза на период 2024 года. Это сложная задача, но если не ставить амбициозные цели, то мы не придем никуда». Эксперт поделился мнением о развитии кластеров на территории Владимирской области: «Нашу локацию уже называют фармацевтический кластер. Я надеюсь, что мы все-таки создадим его, добавим около 10 производителей и добьемся эффекта синергии».

Денис Беляков, исполнительный директор МРБООИ «Союз пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям» поднял основные проблемы орфанных заболеваний с точки зрения пациентского сообщества:

«По международном данным 7% населения земного шара обладают тем или иным редким заболеванием. И даже в Америке и Европе такой пациент получает диагноз в течение 6-7 лет. У нас, думаю, этот срок выше».

В докладе было отмечено, что при наличии около 7000 различных редких заболеваний существует всего порядка 400 терапий.

В числе главных вопросов обсуждаемого направления докладчик отметил недостаточный уровень информированности медицинского сообщества, психологическую изоляцию пациента, отсутствие возможности получить медицинскую и социальную помощь, возможное отсутствие патогенетического лечения, слабую работу законов, недостаточное количество профильных центров и игнорирующее отношение крупных фондов из-за сложности терапии.

Илья Вескер, директор по взаимодействию с государственными органами компании «Такеда Россия», поделился мнением о позиции мирового сообщества в отношениях орфанных заболеваний: «Последние несколько лет тема орфанных заболеваний и доступности соответствующих препаратов ярко обсуждается». Эксперт рассказал о трех направлениях, из которых исходит политика большинства стран в этой области: вопросы ранней диагностики, наличие национальных регистров и развитие инновационных подходов финансирования.

Сергей Сименив, руководитель контрактной исследовательской организации X7 Research, рассказал про практику проведения визитов на дому в рамках клинических исследований: «Предвестниками появления этой услуги стали орфанные заболевания. Часто звучит слово «пациентоориентированность», и это один из примеров её реализации». По словам эксперта, появление этого мероприятия решает такие проблемы, как дороговизна стационарного наблюдения, сложность нахождения пациентов в определенном регионе по некоторым нозологиям и невозможность пациентов часто присутствовать в центре.

После мероприятия участники Фармпробега приняли участие в экскурсии по Биотехнопарку АО «Генериум».

Более подробную информацию о проекте можно получить на официальном сайте Фармпробега по ссылке: www.pharmprobeg.ru

ПОДЕЛИТЬСЯ