В Европе выдано разрешение на применение генной терапии для лечения бета-талассемии

Биотехнологическая компания Bluebird bio Inc. (BLUE, NASDAQ) получила разрешение от регуляторов из Европейского союза на использование генной терапии для лечения бета-талассемии.

Генная терапия Zynteglo от Bluebird bio стала первой генной терапией, одобренной в Европе для лечения бета-талассемии — редкого и опасного наследственного заболевания крови.

Zynteglo будет применяться для лечения пациентов от 12 лет и старше, но точная цена терапии пока не называется. Опираясь на данные об одобренной на прошлой неделе генной терапии спинальной мышечной атрофии от Novartis AG (NVS, NYSE), можно предположить, что лечение Bluebird Bio будет стоить около $1-2 млн.

Генная терапия обладает большим потенциалом в том числе для лечения таких опасных наследственных заболеваний, как бета-талассемия. Стоимость терапии высокая, потому Bluebird bio сотрудничает с государственными институтами и страховыми организациями для обеспечения возмещения лечения. Именно от того, как удастся решить этот вопрос, и будет зависеть коммерческий успех терапии от Bluebird bio. По словам менеджмента Bluebird bio, компания будет разрабатывать отдельные программы возмещения для каждой страны.

Отметим также, что у Bluebird bio совместно с ее партнером Celgene Corp. (CELG, NASDAQ) в разработке находится экспериментальная терапия CAR-T bb2121 для поздней стадии рецидивирующей и рефрактерной множественной миеломы. Согласно данным исследований фазы I, пациенты, получавшие bb2121, имели выживаемость без прогрессирования 11,8 месяца. Это немного ниже ожидавшихся результатов, однако все равно хороший показатель. Компании готовятся к дальнейшим испытаниям, и при позитивных итогах Celgene и Bluebird bio могут представить bb2121 для утверждения FDA уже в следующем году.