FDA одобрило новую прорывную терапию при муковисцидозе

1156

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Trikafta (elexacaftor / ivacaftor / tezacaftor), первую тройную комбинированную терапию, доступную для лечения пациентов с наиболее распространенной мутацией муковисцидоза. Trikafta была одобрена для пациентов в возрасте 12 лет и старше, у которых есть по крайней мере одна мутация F508del в гене трансмембранного регулятора проводимости муковисцидоза (CFTR), который, по оценкам, составляет 90% популяции муковисцидоза.

«Данное решение предоставляет новый метод лечения пациентов, включая подростков, а также обеспечивает доступ к дополнительной эффективной терапии, — отметил исполняющий обязанности комиссара FDA Нед Шарплесс.  — В последние несколько лет мы наблюдали значительный прогресс при лечении муковисцидоза и улучшение качества жизни пациентов, однако для многих групп пациентов не имелось одобренных вариантов лечения. Вот почему мы использовали все доступные программы, чтобы максимально эффективно ускорить одобрение препарата при сохранении самых высоких стандартов лечения».

Эффективность Trikafta у пациентов с муковисцидозом в возрасте 12 лет и старше была продемонстрирована в двух исследованиях. Первое испытание представляло собой 24-недельное рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование на 403 пациентах с мутацией F508del. Второе исследование представляло собой четырехнедельное рандомизированное двойное слепое исследование с активным контролем у 107 пациентов с двумя идентичными мутациями F508del.

Информация о назначении препарата Trikafta включает предупреждения, связанные с рисками отклонения функционирования печени (трансаминазами и билирубином), одновременного использования с другими продуктами, которые являются индукторами или ингибиторами другого фермента печени, цитохрома P450 3A4 (CYP3A), и развития катаракты. Пациенты и лица, осуществляющие уход, должны обсудить все нюансы лечения до его начала.

Одобрение Trikafta было предоставлено компании Vertex Pharmaceuticals Incorporated, которая также получит дополнительный ваучер, направленный на ускорение разработки данной терапии.


АФИ Ропивакаина гидрохлорид для производства стерильных лекарственных форм внесена в ГРЛС МЗ РФ