FDA одобрило crizanlizumab-tmca для предотвращения вазоокклюзивного криза

Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (FDA) одобрило препарат Novartis на основе моноклональных антител кризанлизумаб Adakveo (crizanlizumab-tmca). Он предназначен для предотвращения вазоокклюзивного криза у пациентов в возрасте 16 лет и старше.

Серповидноклеточная анемия – наследственная гемоглобинопатия, связанная с мутацией гена HBB, вследствие чего синтезируется аномальный гемоглобин S, в молекуле которого вместо глутаминовой кислоты в шестом положении β-цепи находится валин. В условиях гипоксии гемоглобин S полимеризуется и образует длинные тяжи, в результате чего эритроциты приобретают серповидную форму.

Решение об одобрении препарата было сделано на основе результатов рандомизированного плацебоконтролируемого клинического исследования, в котором приняли участие 198 пациентов с серповидноклеточной анемией с вазоокклюзионным кризом в анамнезе. У пациентов, получавших препарат, наблюдалось меньшее количество обращений за медицинской помощью из-за вазоокклюзионного криза в год, по сравнению с пациентами, получавшими плацебо.

У пациентов, принимающих Adakveo, в качестве побочных эффектов были зафиксированы боль в спине, тошнота, гипертермия (лихорадка) и артралгия (боль в суставах). Медицинским работникам рекомендуется контролировать пациентов на наличие инфузионных реакций и прекратить назначение Adakveo в случае тяжелых реакций.

«Adakveo – это первая целевая терапия, одобренная для лечения серповидноклеточной анемии, которая, в частности, ингибирует селектин, вещество, которое способствует слипанию клеток и приводит к вазо-окклюзионному кризису», — сказал Ричард Паздур, директор Онкологического центра передового опыта FDA и исполняющий обязанности директора Управления онкологических заболеваний в Центре оценки и исследований лекарственных средств FDA.

«Вазо-окклюзионный кризис может быть чрезвычайно болезненным и является частой причиной посещений отделения неотложной помощи и госпитализации пациентов с серповидноклеточной анемией», — пояснил Паздур.

ПОДЕЛИТЬСЯ