FDA одобрило avapritinib для лечения редкого онкологического заболевания

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Ayvakit (avapritinib) для лечения взрослых пациентов с неоперабельной и метастатической гастроинтестинальной стромальной опухолью с мутацией в 18-м экзоне PDGFRA. Ayvakit является ингибитором киназы. Регистрационное свидетельство выдано компании Blueprint Medicines Corporation. 

«Гастроинтестинальная стромальная опухоль с мутацией в 18-м экзоне PDGFRA не поддается стандартным методам лечения, которым подвергаются пациенты с гастроинтестинальной стромальной опухолью. Поэтому сегодняшнее одобрение предоставляет пациентам первый препарат, являющийся целенаправленной терапией для опухоли с мутацией. Клинические испытания показали высокую частоту ответов: почти у 85% пациентов произошло уменьшение опухоли при использовании данного препарата», — говорит Ричард Паздур (Richard Pazdur), доктор медицинских наук, директор Онкологического центра передового опыта FDA и исполняющий обязанности директора Управления онкологических заболеваний в Центре оценки и исследований лекарственных средств FDA.

Одобрение заявки было основано на результатах клинических исследований с участием 43 пациентов, имеющих мутацию в 18-м экзоне PDGFRA. Общая частота ответа составила 84%, при этом у 7% зарегистрирована полная ремиссия, а у 77% — частичная. Хотя медиана длительности ответа не была достигнута, однако 61% пациентов имели продолжительность ремиссии не менее 6 месяцев.

ПОДЕЛИТЬСЯ