Орфанные лекарственные препараты

Орфанные препаратыОрфанные лекарственные препараты — лекарственные препараты, предназначенные исключительно для диагностики или патогенетического лечения (лечения, направленного на механизм развития заболевания) редких (орфанных) заболеваний

Источник: Федеральный закон Российской Федерации от 12 апреля 2010 г. N 61-ФЗ «Об обращении лекарственных средств»


Орфанные препараты (англ. orphan drug) — фармацевтические средства, разработанные для лечения редких заболеваний, которые условно называются орфанными («сиротскими») болезнями. Назначение орфанного статуса заболеванию и любым лекарственным препаратам, разработанным для его лечения, является политическим вопросом во многих странах. Поддержка исследований редких болезней со стороны правительств привела к прорывам в медицине, которые не могли бы быть достигнуты в рамках ныне существующей системы финансирования фармакологических исследований. В США и Европейском союзе облегчен вывод орфанных лекарств на рынок и существуют иные финансовые стимулы, например, более длительный период эксклюзивной продажи.

Источник: Википедия


Парадокс орфанных заболеваний заключается вот в чем: несмотря на то что каждое из них встречается редко, в совокупности все «редкие» больные составляют огромную популяцию. Например, в странах Евросоюза сегодня зарегистрировано около 30 миллионов пациентов с редкими заболеваниями, это значит, что тем или иным орфанным заболеванием страдает каждый 15‑й европеец. Диагностические методы современной медицины становятся все более совершенными, и с развитием науки выявляется все больше редких болезней — в среднем 5 новых патологий становятся известны каждую неделю. Всего на сегодняшний день известно около 5–7 тысяч редких болезней (врожденных, гематологических, онкологических, аутоиммунных и других), которыми страдает 6–8 % населения ­планеты.

Источник: Всероссийское общество орфанных заболеваний

Новости на тему: Офанные лекарственные препараты

За недостоверную и неактуальную информацию в инструкциях могут ввести штрафы

Минздрав России сообщает о начале разработки документа о внесении изменений в Кодекс РФ об административных правонарушениях в части введения административной ответственности за невключение в инструкци...

В России пройдут клинические исследования ЛП для терапии спинальной мышечной атрофии

В середине августа в Екатеринбурге (на базе Детской городской клинической больницы №9) открывается первый российский центр клинических исследований препарата Бранаплам, предназначенного для терапии сп...

В июле EMA рекомендовало к одобрению 16 препаратов, включая орфанные

По результатам встречи 23–26 июля Комитет по лекарственным средствам для применения у человека (Committee for Medicinal Products for Human Use — CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам...

Такеда в Ярославле запускает производство лекарственного препарата иксазомиб

Международная фармацевтическая компания «Такеда» объявляет об открытии производственного участка по выпуску иксазомиба, инновационного лекарственного препарата для пациентов со множественной миеломой ...

Профильный комитет Госдумы поддержал расширение программы «7 нозологий»

19 июля 2018 года на заседании Комитета по охране здоровье единогласно поддержан законопроект № 511039-7 «О внесении изменений в Федеральный закон «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Феде...

При централизованной закупке орфанных препаратов можно будет сэкономить 20-30 процентов

Первый заместитель председателя Комитета СФ по науке, образованию и культуре, представитель от исполнительного органа государственной власти Республики Башкортостан Лилия Гумерова провела в Правительс...

Продажи рецептурных препаратов к 2024 году достигнут 1,2 трлн долларов

Согласно отчету «World Preview 2018, Outlook to 2024» аналитической компании «Evaluate Pharma» мировая фармацевтическая индустрия продолжает набирать обороты после финансового кризиса. В период 2018–2...

В Совете Федерации подготовлен законопроект о закупках орфанных препаратов

Сенаторы разработали и направили в Правительство Российской Федерации проект федерального закона, речь в котором идет о лечении редких (орфанных) заболеваний. Об этом сообщил председатель Комитета СФ ...

СФ: Вопрос с орфанными препаратами должен быть полностью переведен на федеральный уровень

Валентина Матвиенко
Спикер Совета федерации (СФ) Валентина Матвиенко потребовала от первого вице-премьера—министра финансов Антона Силуанова полностью перевести вопрос по обеспечению лекарствами граждан, страдающих орфан...

EMA модернизирует процесс подачи заявок на орфанные препараты

Европейское агентство по лекарственным средствам (The European Medicines Agency — EMA) запустило новый защищенный онлайн-портал для размещения заявок на получение разрешения на маркетинг орфанных преп...