Орфанные лекарственные препараты

Орфанные препаратыОрфанные лекарственные препараты — лекарственные препараты, предназначенные исключительно для диагностики или патогенетического лечения (лечения, направленного на механизм развития заболевания) редких (орфанных) заболеваний

Источник: Федеральный закон Российской Федерации от 12 апреля 2010 г. N 61-ФЗ «Об обращении лекарственных средств»


Орфанные препараты (англ. orphan drug) — фармацевтические средства, разработанные для лечения редких заболеваний, которые условно называются орфанными («сиротскими») болезнями. Назначение орфанного статуса заболеванию и любым лекарственным препаратам, разработанным для его лечения, является политическим вопросом во многих странах. Поддержка исследований редких болезней со стороны правительств привела к прорывам в медицине, которые не могли бы быть достигнуты в рамках ныне существующей системы финансирования фармакологических исследований. В США и Европейском союзе облегчен вывод орфанных лекарств на рынок и существуют иные финансовые стимулы, например, более длительный период эксклюзивной продажи.

Источник: Википедия


Парадокс орфанных заболеваний заключается вот в чем: несмотря на то что каждое из них встречается редко, в совокупности все «редкие» больные составляют огромную популяцию. Например, в странах Евросоюза сегодня зарегистрировано около 30 миллионов пациентов с редкими заболеваниями, это значит, что тем или иным орфанным заболеванием страдает каждый 15‑й европеец. Диагностические методы современной медицины становятся все более совершенными, и с развитием науки выявляется все больше редких болезней — в среднем 5 новых патологий становятся известны каждую неделю. Всего на сегодняшний день известно около 5–7 тысяч редких болезней (врожденных, гематологических, онкологических, аутоиммунных и других), которыми страдает 6–8 % населения ­планеты.

Источник: Всероссийское общество орфанных заболеваний

Новости на тему: Офанные лекарственные препараты

В Европе одобрен новый орфанный препарат для лечения фенилкетонурии

Комитет по лекарственным средствам для использования человеком Европейского медицинского агентства (CHMP EMA) рекомендовал к одобрению медицинское использование нового лекарственного средства Palynziq...

Доля продаж российских препаратов на орфанном рынке составила 12,42% в упаковках

Объём реализации орфанных лекарственных препаратов в 2018 году в России составил 30,22 млрд рублей и 726,5 тысяч упаковок, а общая доля продаж российских препаратов на орфанном рынке составила 12,42% ...

EMA рекомендовало к регистрации 8 препаратов, включая 2 орфанных

Комитет по лекарственным средствам для человека (Committee for Medicinal Products for Human Use — CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (European Medicines Agency — EMA) рекомендовал...

Первый отечественный биоаналог имиглюцеразы зарегистрирован в России

В преддверии международного дня редких заболеваний Минздрав зарегистрировал первый российский биоаналог имиглюцеразы – Глуразим®, разработанный биотехнологической компанией ГЕНЕРИУМ, который позволит ...

Дано поручение проработать вопрос о закупке орфанных препаратов на федеральном уровне

Председатель Правительства РФ Дмитрий Медведев поручил проработать вопрос о закупке лекарств для больных орфанными заболеваниями на федеральном уровне. Также дано поручение - оценить возможность монит...

Три орфанных препарата принесли Alexion миллиардную выручку

В последнем квартале 2018 года выручка фармацевтической компании Alexion Pharmaceuticals выросла на 24%, до $1,13 млрд, при этом аналитики рассчитывали только на $1,06 млрд. Согласно отчетности по ...

С октября 2019 года в РФ станет обязательной маркировка орфанных препаратов

Фармацевтические производители РФ должны будут начать маркировать препараты для лечения редких заболеваний и вносить сведения о них в систему мониторинга движения лекарственных средств с октября 2019 ...

Процедура выявления нарушений технологии производства ЛП должна быть усовершенствована

Президент РФ Владимир Путин утвердил перечень поручений по итогам прошедшего 16 ноября совещания по вопросам повышения эффективности системы лекарственного обеспечения населения в Российской Федерации...

Эксперт: Централизованная закупка орфанных препаратов всегда удобнее, у нее больше гарантий

Экспертный совет при Уполномоченном при Президенте РФ по правам ребенка обсудил вопросы обеспечения лекарственными препаратами детей с орфанными заболеваниями. Заседание собрало около полусотни экс...

Результаты расширения 7 ВЗН можно будет оценить уже через два года

Дополнительные средства, выделяемые государством на финансирование программы «Семь высокозатратных нозологий» (7ВЗН), куда с января 2019 года будет погружено еще 5 нозологий, не решит проблему дефицит...